2019年美国FDA批准新药深度盘点:孤儿药受青睐,中国原研抗癌药实现零的突破 .. 罕见病 新浪财经 新浪网
由于申报材料在很大程度上体现了申办方的策略,笔者研究了企业规模,以确定其规模是否会对药品实现国际化产生影响。 2018~2019年间,加拿大卫生部和TGA通过新化学实体工作共享倡议批准了3款NAS(图12)。 通过这一倡议,TGA和加拿大卫生部对其收到的相同申报材料进行追溯性确定候选药物。 然后,该程序正式启动,并且要求申办方在其拟定的申请日期前3~6个月先提交意向书。 申办方应同时将申请提交给该联盟的各监管机构,时间差最好控制在15日内。 因此,即使将填写提交申请前的计划表考虑在内,提交和批准时间实际上也几乎保持同步。
Brolucizumab用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(nAMD),在中国处于治疗nAMD的临床III期研究。 与阿柏西普相比,Brolucizumab早在第16周和第1年就显示出中央视网膜厚度大幅减少的效果,且视网膜积液显著减少。 值得一提的是,符合条件的患者可以在负荷期之后立即维持3个月的给药间隔而疗效不受影响。 年龄相关性黄斑变性是由黄斑下血管过度增生引起的一种慢性退行性眼病,根据2014年《Lancet》发表的研究显示,2014年AMD全球患者超1.7亿,总患病率为8.69%。 伊曲茶碱与含左旋多巴的药品联合使用用于改善帕金森病人的剂末现象。 腺甘A2A受体是一类G蛋白偶联受体(GPCR),也是腺甘受体的一种,广泛分布于人体内。
新一代HIV感染疗法Descovy去年获批作为暴露前预防疗法(PrEP),降低12岁以上人群HIV-1病毒感染风险。 值得一提的是,与安慰剂组相比,givosiran组患者发生不良反应的频率至少高5%。 较常见的副作用是恶心和注射部位反应;其次是皮疹、血清肌酐升高、转氨酶升高、易疲劳等不良反应。
ChemoCentryx的avacopan于2021年获FDA批准用于ANCA相关血管炎,是首个获得批准的补体5a受体拮抗剂。 FDA还批准了武田的小分子激酶抑制剂mobocertinib,被设计能够选择性靶向exon 20突变的EGFR。 葛兰素史克PD1单抗dostarlimabshi FDA批准的第100个抗体药物。 根据科睿唯安数据库,分析师预计CDER批准的新药中,仅有8款有潜力成为重磅炸弹。 2027年,渤健(Biogen) 的aducanumab是其中唯一一个预计将突破20亿美元大关的药物,鉴于这款有争议的阿尔茨海默病药物面临的不利因素,这也是一个投机性赌注。 2021年,抗癌药批准仍占主导地位,占获批新药数量的30%(15),抗癌药获批的5年平均占比为28%。
该疾病患者在发达国家的平均寿命只有40-60年,病人需要经常输血,生活质量低下。 45岁SCD患者一生的医疗费用接近100万美元,儿童每年需要1-3万美元不等。 Droxia®、Endari ®和Adakveo®是此前FDA批准的SCD药物。 此前已获得FDA批准的2款"不限癌种"抗癌药物,分别是Keytruda®和Vitrakvi®,Rozlytrek®是全球第三款。 这类药物的特点是,它们靶向驱动癌症的特定基因特征,而不是肿瘤起源的组织类型。 而今年获得FDA批准的Givlaari首次使用了基于GalNAc修饰的RNAi疗法制造技术。
它的双重机制提供了更全面的症状管理,改善了那些受这种具有挑战性的精神健康状况影响的结果。 美国监管机构已经批准了默克的Ervebo(rVSVΔG-ZEBOV-GP),这是首款在美国获得市场批准的埃博拉病毒(EVD)预防疫苗。 1985—2019 在线购买阿普唑仑 年,FDA 共批准孤儿药317 个,占总数的28. 痤疮类新药研发已成为当前国内外新药研究的热点之一,表5总结部分国内外临床在研药物,其中正在国内进行临床研究的有氨基酮戊酸散剂、福瑞他恩凝胶ASC40片剂、GT20029凝胶、Sarecycline片和盐酸米诺环素泡沫剂。 Absorica采用脂质包裹的Lidose技术,将异维A酸部分预溶于脂质基质,使药物活性成分避免受空气和水分的影响,促进胃肠道的吸收。 Absorica LD采用微粉化技术,通过控制药物粒径,实现生物利用度的进一步提升。
Zulresso®是一种γ-氨基丁酸 A 受体(GABAAR)调节剂,用于治疗产后抑郁。 截至发稿,全球针对产后抑郁症的药物仅有两款,即Zulresso®和SAGE-217。 SAGE-217同样来自SAGE公司,现已完成临床III期试验,离上市只差临门一脚。 在国内,GABAAR药物研发进度最快的要数恒瑞的甲苯磺酸瑞马唑仑,就在今年年底在国内上市。 瑞马唑仑是一种短效GABAAR激动剂,成盐化合物甲苯磺酸瑞马唑仑比瑞马唑仑具有更高的稳定性。 产褥期妇女流行病学调查显示,女性患抑郁症的危险年龄大多在20-40岁。 Recarbrio®由青霉烯类药物(imipenem)、肾脱氢二肽酶抑制剂(cilastatin)和β-内酰胺酶抑制剂(relebactam)组成,用于治疗由某些易感革兰氏阴性菌引起的复杂尿路感染(包括肾盂肾炎)和复杂性腹腔感染。 Cilastatin可以抑制肾脏对imipenem的代谢,本身并无抗菌活性。